英國成爲世界上第一個批准基於Crispr基因編輯療法的國家,監管機構批准了一種治療鐮狀細胞病和β地中海貧血的療法。
英國藥品和保健產品管理局批准了這種名爲Casgevy的療法。該療法由由Vertex Pharmaceuticals和Crispr Therapeutics共同開發。這種藥物可以用於代替骨髓移植。
Crispr是一種基於細菌免疫系統的靈活高效的基因編輯工具。科學家珍妮弗•道德納(Jennifer Doudna)和埃瑪紐埃勒•沙爾龐捷(Emmanuelle Charpentier)於2012年發現了Crispr,並因此於2020年獲得諾貝兒獎。
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