一家美國新創企業首次成功使用一種被注入體內、針對某內臟器官的Crispr基因編輯療法來治療患者。
由諾貝兒獎(Nobel Prize)得主珍妮弗•道德納(Jennifer Doudna)與人共同創立的Intellia Therapeutics公司的早期試驗數據標誌着Crispr療法取得了突破,表明科學家已經克服了先前該技術僅能用於編輯體外細胞或眼內細胞的侷限。
這家總部位於波士頓的新創企業與生物技術公司再生元製藥(Regeneron)合作,治療轉甲狀腺素澱粉樣變性(transthyretin amyloidosis)。患上這種破壞性很大的嚴重疾病後,隨著問題蛋白的沉積,患者的心臟和神經系統受到損害,從而縮短他們的預期壽命。
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