Alnylam Pharmaceuticals股價大漲，先前該公司表示，一款治療罕見遺傳性心臟病的藥物在後期試驗中達到目標，使這家美國市值最高的生物技術公司之一有望增添數十億美元的銷售額。
該公司表示，在3期臨牀試驗中，其每季度注射一次的Vutrisiran將死亡和不良心血管事件的風險降低了至少28%。該藥還提高了患有影響心臟功能的一種罕見蛋白疾病的患者的體力活動能力。
這種疾病——轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病(ATTR-CM)——影響美國約10萬名患者，全球多達50萬名患者，其中大多數是60歲以上男性。然而，許多病例並未得到診斷。
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