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革命性的Crispr基因編輯技術迅速從實驗室走向治療室

第一種利用10年前才發現的技術的藥物,將於今年年底提交給監管機構。

在Crispr發明僅十年後,第一種利用這一革命性的基因編輯技術的藥物將在今年年底前與監管機構見面,並承諾它將最終改變遺傳疾病的治療。

2012年,諾貝兒獎得主詹妮弗·杜德納(Jennifer Doudna)和艾曼紐·卡彭蒂爾(Emmanuelle Charpentier)發表了一篇科學論文,證明細菌免疫系統的一個關鍵部分可以用來切割DNA:擾亂、刪除或糾正遺傳錯誤。

她們的發現引發了一場新創公司競相創造變革性——甚至可能是治癒性——治療方法的競賽,這種療法的發展速度遠遠快於生物學以往的進步。

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