在英格蘭,英國醫療支出監管機構批准了歐洲首個使用Crispr基因編輯技術的療法後,英國國家醫療服務體系(NHS)的患者將獲得一種價值170萬英鎊的治療罕見血液疾病β地中海貧血的療法。
英國國家健康與護理優化機構(National Institute for Health and Care Excellence)決定推薦Casgevy,同時繼續收集有關該藥物成本效益的數據,這表明該機構正在評估那些前期成本高昂但可能永久治癒患者的創新基因療法。
β地中海貧血限制了健康紅細胞和攜帶氧氣的血紅蛋白的產生。它可能導致生長和骨骼問題。嚴重患者需要定期輸血。
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